環球通訊！史上最貴藥物！美FDA批準定價280萬美元的基因療法

財聯社8月18日訊（編輯 牛占林）美東時間周三，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用于治療因患β-地中海貧血癥而需要定期輸血的患者。不過這種療法定價高達280萬美元(約合1900萬人民幣)，使其成為了全球最昂貴的藥物，這也意味著沒有多少患者能夠負擔得起。

周四美股盤前，藍鳥生物漲逾12%。

β-地中海貧血癥會干擾血紅蛋白的產生，是目前世界上最常見的遺傳性疾病之一，但針對這種疾病的治療手法十分有限，輸血和去鐵治療在目前仍是重要的治療方法。

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而Zynteglo是一款基于藍鳥生物LentiGlobin平臺的慢病毒基因療法，是一種一次性療法，首先從患者骨髓中提取造血干細胞，然后通過慢病毒將β-珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血干細胞中，恢復血紅蛋白生成。

藍鳥生物首席執行官Andrew Obenshain表示，FDA對Zynteglo的批準為β-地中海貧血患者提供了新的可能，并能改善他們的日常生活方式，也標志著基因治療領域的一個里程碑事件。

”作為第一個在美國獲批用于治療β-地中海貧血的基因療法，我們正在迎來一個新時代，在這個時代，基因療法有望改變現有的治療模式，以治療目前需要終生護理的疾病。“

治療成本下降一半多

Obenshain還分析稱，β-地中海貧血癥患者終生護理的成本大約640萬美元，而他們的療法定價280萬美元，相對而言更加合算。

馬薩諸塞州總醫院的首席研究員Hanny Al-Samkari博士指出，藍鳥生物的Zynteglo基因療法不適用于病情相對較輕的患者。這種療法首先需要患者接受高強度的化療，這可能會使他們面臨不孕不育和癌癥的風險。

但Al-Samkari也表示，Zynteglo仍然代表著一項重大的科學成就，并估計約有三分之一的β-地中海貧血癥患者可能會從這種療法中受益。

藍鳥生物表示，如果在患者接受治療后兩年內療法不起作用，其將向私人和商業健康保險公司報銷高達80%的治療費用。

藍鳥生物稱，美國大約有1500名依賴輸血的β-地中海貧血癥患者，其中估計有850人在身體狀況方面可接受Zynteglo基因療法。

并非全無風險

近年來，隨著基因療法的出現，價值百萬美元的藥物療法變得越來越普遍。在2019年，諾華公司推出了針對嬰兒肌肉萎縮癥的Zolgensma基因療法，人均治療費用為210萬美元，成為當時美國最昂貴的藥物。去年，美國FDA批準Rethymic，這是一種由Enzyvant Therapeutics生產、用于治療小兒先天性無胸腺癥的藥物。根據研究藥物價格趨勢的非營利組織46Brooklyn Research數據，其上市價格約為270萬美元。

此外，基因療法也不是全無風險，就在上周，諾華公司發布消息稱：其用于治療肌肉萎縮癥的基因治療藥物Zolgensma導致兩名兒童死亡，死亡原因為急性肝功能衰竭，這也是這款藥物首次出現這種事故。

諾華公司在電子郵件聲明中表示：“雖然這是重要的安全信息，但它不是一個新的安全信號，我們堅信Zolgensma的總體風險狀況良好。迄今為止，它已被用于治療全球2300多名患者，包括臨床試驗、管控給付項目和商用情景。”

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